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文｜氨基观察
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2022年，可以说是生物制药领域颇为艰难的一年。不过，没有永恒的黑暗，只有未到的黎明。
随着2023年的来到，生物制药行业也开启了新的一年。在新的一年，药企们开始为未来的发展牟定新的方向。
1月9日至1月12日，来自全球的生物制药企业汇聚在大洋彼岸的美国，在摩根大通医疗健康大会（JPM）上，对过往的成绩进行了总结，并描绘了自己对未来的展望。
不少优秀的国内药企参与其中，并释放了关于未来发展的信息。
比如，百济神州表示，2024年开始每年将有10款新分子进入临床；信达生物也不甘示弱，提出了4-5年内200亿元的目标；君实生物则表示，未来三年将有近10款新药获批。
这些药企，是中国医药行业发展的中坚力量。那么，谁制定的宏大奋斗目标，能够率先实现呢？
01 百济神州：2024年起，每年有10款新分子进入临床
在2010年至2020年的十年间，百济神州可谓收获满满。
公司自研的BTK抑制剂泽布替尼、PD-L1抑制剂替雷利珠单抗、PARP抑制剂帕米帕利三款产品均已问世。
对于百济神州来说，主要目标是出海。公司表示，2023年，泽布替尼还将在美国、加拿大和澳大利亚收获 CLL/SLL 适应症，在国内一线 CLL/SLL 适应症也将获批；替雷利珠单抗则将在美国、澳大利亚、欧洲斩获监管批准，在国内则将将拿下胃癌、食管鳞癌、肝细胞癌三大一线治疗适应症。
除了成熟产品外，百济神州多款在研药物也值得期待。
BCL-2 抑制剂 BGB-11417 预计将于2023年第二季度读出临床结果；备受关注的TIGIT 单抗 Ociperlimab ，也将在2023 年读出针对多个癌种的2期疗效数据；PROTAC 药物 BGB-16673的数据也将于2023年读出。
此外，百济神州预计2023年将有 4 个以上新分子实体进入临床开发， 2024 年开始预计每年都将有 10 个以上的新分子进入临床。
02 中国生物制药：40款创新药有望在2030年前上市
首次参与JPM大会的中国生物制药表示，未来要向创新全面转型。现阶段，中国生物制药正在从仿制药驱动的药企转型为创新驱动的公司。
在肿瘤领域，由中国生物制药子公司正大天晴开发的多靶点酪氨酸激酶抑制剂安罗替尼，已国内获批治疗晚期非小细胞肺癌、软组织肉瘤、小细胞肺癌等多个适应症。
除此之外，中国生物制药还有37个抗肿瘤创新药处于临床阶段，涵盖了IDH2、TIM-3、CDC7、BCL-2、CD47、IAP等多个当下备受关注的创新靶点。
其中，酪氨酸激酶ALK/cMet抑制剂、ALK/c-Met选择性抑制剂、长效G-CSF三款产品已经申报上市。中国生物制药预计，到 2030 年管线内40款候选新药将陆续推出。
在推进自研管线的同时，中国生物制药还预计在未来三年达成10至15个重磅的BD项目，每个候选产品都有15亿元、20亿元以上的销售峰值的潜力。
中国生物制药对于未来的希望是，在四大治疗领域做到中国的 TOP3 之内，争取在2030年跻身全球前30药企。
03 君实生物：目标未来三年有近10款新药获批
2012年—2022年间，君实生物在立足中国的同时，也同步布局全球研发。
目前，君实生物PD-1抑制剂特瑞普利单抗已有6项适应症在中国获批，且美国FDA和欧洲EMA已受理其上市申请。
对于颇受关注新冠药物V116，君实也做了报告，据悉VV116将在上海医院率先开始以同情用药的形式用于治疗新冠病人。
商业化方面，君实生物已经完成对商业化团队的调整，团队已超1100人，其产品特瑞普利单抗已累计在全国超4000家医疗机构及近2000家专业药房及社会药房销售。
目前，君实生物拥有已经打造了6种药物类型，5种治疗类型，50余款处于不同阶段的在研产品，主导的100多项临床研究正在进行中，覆盖全球10多个国家和地区的近万名患者。
展望未来，在2022年-2023年，君实生物将有3个新分子实体获批上市，包括与英派药业共同开发的PARP抑制剂senaparib。
同期，在研产品有望共计获批10个以上适应症，涵盖类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、食管鳞癌一线治疗、肝癌一线治疗、小细胞肺癌、克罗恩病等。
在2024-2025年，君实生物预计将有5个新分子实体获批上市，包括抗PCSK9单抗、抗BTLA单抗、抗IL-17A单抗、靶向EGFR exon 20的JS111等。2025年以后，将有10多个新分子实体获批上市。
04 传奇生物：从血液瘤到实体瘤，挑战无法治愈的疾病
过去的2022年，对于传奇生物而言是至关重要的一年。
2022年，传奇生物的BCMA CAR-T疗法西达基奥仑赛已在美国、日本、欧盟等地获批上市，用于治疗多发性骨髓瘤。2022年12月，西达基奥仑赛在国内的上市申请也获得了受理。
对于西达基奥仑赛来说，征程刚刚开始。在本次JPM大会上，传奇生物合作伙伴强生，全面介绍了西达基奥仑赛的全球临床开发计划，包括分别针对多发性骨髓瘤末线治疗和前线治疗的一系列临床项目。
当然，传奇生物的野心不仅于此。众所周知，CAR-T疗法针对实体瘤效果并不好。而传奇生物的野心就在于攻克实体瘤。
目前，传奇生物已在CAR-T、CAR-NK和CAR-γδT这3大领域建立核心技术平台，并拥有10个管线项目，覆盖恶性血液瘤和实体瘤。
其中，传奇生物重点介绍了一是靶向Claudin18.2（的CAR-T疗法LB1908，以及另一款靶向δ样配体3的CAR-T疗法LB2102。
05 信达生物：4-5年内营收目标200亿元
2022年对于信达生物而言，是新十年发展的开局之年。
在过去的十一年，信达生物成功上市8款产品，20多条产品管线持续推进至新药上市审评、关键性临床和概念验证（PoC）等临床不同阶段。
尤其是被寄予厚望的GLP1/GCGR激动剂IBI362，在肥胖和糖尿病两项适应症的2期临床数据强劲，已进入3期注册临床研究。
研发方面，国清院的发现平台有300位科学家，成功交付了6个创新分子，自主建立了多个技术平台。
2023年对于信达生物而言，将是商业化管线快速成长的一年，BCMA CAR-T疗法IBI326、PCKS9抑制剂IBI306、PI3Kδ抑制剂IBI376均有望于2023年上市。
未来，信达生物继续强化竞争力，预计2027年将由15-20款上市产品。信达生物预计在4-5年内营业收入达到200亿元。
06 荣昌生物：15款在研产品开展30+海内外临床试验
自2008年成立以来，荣昌生物已成长为一家全球性生物制药公司，拥有BLyS/APRIL双靶点融合蛋白泰它西普、HER2 ADC维迪西妥单抗两款产品三项适应症获批上市。
荣昌生物还在持续拓展这两款产品的适应症。泰它西普已经于2022年启动针对SLE的全球3期临床试验，针对IgA肾病、干燥综合征、重症肌无力等适应症的2期临床研究已经取得阳性结果，正在或即将在中国或美国启动3期临床研究。
维迪西妥单抗联合抗PD-1抗体一线治疗尿路上皮癌、维迪西妥单抗治疗HER2低表达乳腺癌、伴随肝转移的HER2高表达乳腺癌的中国3期临床研究正在进行。
现有产品之外，荣昌生物已经建立了一条稳健发展的研发管线，目前约15款在研产品正在海内外开展30+项临床试验，覆盖自身免疫性疾病、肿瘤、眼科三大治疗领域。包括靶向间皮素的ADCRC88、抗PD-L1单抗RC98、靶向c-MET的ADC药物RC108、靶向Claudin18.2的ADC产品RC118、VEGF/FGF双靶点融合蛋白RC28。
2023年，荣昌生物预计将启动RC28治疗湿性年龄相关性黄斑变性的三期临床研究。
07 康方生物：2023-2024年启动AK112三期临床
12月6日，康方生物宣布与Summit Therapeutics达成合作协议，后者获得康方生物PD-1/VEGF双抗AK112在美国、加拿大、欧洲、加拿大和日本的权益。目前，AK112已经成为Summit 核心资产。
在JPM年会，Summit 也上重点介绍了这一合作以及后续计划。Summit计划2023-2024年独自或与康方生物合作启动Ivonescimab的三期临床。
08 康希诺生物：积极推进全球化创新战略
十四年来，康希诺生物立足病毒载体疫苗技术、合成疫苗技术、蛋白结构设计和VLP重组技术、mRNA疫苗技术、制剂及给药技术五大技术平台，持续研发先进疫苗产品，获得30余项发明专利。
康希诺已有多款产品上市。值得一提的是，2022年康希诺全球首款吸入用新冠疫苗先后获得中国、摩洛哥的紧急使用授权。此外，依托成熟的mRNA疫苗技术平台开发的新型冠状病毒mRNA疫苗CS-2034，近日也已取得积极的阶段性数据。
目前，康希诺已经建立起针对十余种疾病的数十个创新疫苗产品研发管线，涵盖了对新型冠状病毒肺炎、脑膜炎、百白破、肺炎、结核病等一系列疾病的预防。
09 先声药业：携手海南乐城推介“乐城方案”
作为一家老牌药企，先声药业主打BD策略。
先声药业携手乐城管理局在美国举办了JPM专场推介会，以助推更多来自全球的创新药通过乐城先行区这条“绿色通道”进入中国市场，惠及更多中国患者。
截至目前，已有9款国际创新药械产品利用乐城真实世界数据辅助临床评价，加速在中国获批上市。
其中，先声药业与G1 Therapeutics合作研发的化疗前全系骨髓保护创新药注射用盐酸曲拉西利，于2022年7月在中国成功获批上市，距该药物在美国获批仅1年零五个月。
10 再鼎医药：预计2025年实现盈利
经过8年的发展，再鼎医药现已建立具有差异化的产品管线。
目前，再鼎医药已有PARP抑制剂尼拉帕利、肿瘤电场治疗设备爱普盾、KIT/PDGFRα激酶开关调控抑制剂瑞派替尼、新型抗生素甲苯磺酸奥马环素四款产品问世。此外，再鼎医药还有50+项临床试验正在进行/计划中。
2023年，再鼎医药多款在研药物也值得期待。
再鼎医药预计，用于治疗全身型重症肌无力FcRn拮抗剂efgartigimod、用于针对碳青霉烯耐药菌株引起感染的β-内酰胺/β-内酰胺酶抑制剂的组合型新药durlobactam，均有望于2023年国内获批上市。
此外，再鼎医药还表示每年将递交至少1个临床申请，未来三年内将会有8款以上具有first-in-class和best-in-class潜力的产品上市。
与此同时，杜莹博士表示，预计到2023年将实现商业化盈利，到2025年底实现企业整体盈利。
11 诺诚健华：13款产品处于临床开发阶段
诺诚健华的愿景是成为全球生物制药领域的领先企业，聚焦肿瘤和自身免疫两大领域，为全球患者开发创新疗法。
2023年，诺诚健华的拳头产品BTK抑制剂奥布替尼，治疗复发/难治性华氏巨球蛋白血症，以及复发/难治性边缘区淋巴瘤患者的新适应证有望在国内获批。
目前，诺诚健华在血液瘤、实体瘤、自身免疫性疾病领域有13款产品正处于临床开发阶段，包括BTK抑制剂、抗CD19单抗、靶向蛋白降解剂、BCL2抑制剂、SHP2变构抑制剂等。
其中，有6款创新药在2022年一年的时间进入到了临床一期。抗CD19抗体tafasitamab，计划在2023年完成针对复发/难治性DLBCL的关键注册研究，并在国内申报上市。
12 和黄医药：处于转型期，中后期管线优先
和黄医药正在积极进行战略转变，专注于其内部开发管线中最前沿的、最有可能推动近期价值的药物，让公司能够将资源集中在其后期药物上，尤其是呋喹替尼的国际化布局。
呋喹替尼是一种高选择性强效口服VEGFR 抑制剂，已在中国获批单药治疗转移性结直肠癌。目前，和黄医药正在全球范围内探索呋喹替尼的治疗潜力。2023年上半年，和黄医药预计将完向EMA和PMDA提交呋喹替尼新药上市申请。
研发方面，去年上半年，和黄医药启动六项了新临床试验，继续扩大在中国的自有肿瘤药物商业团队，约有820名员工，覆盖约3000家肿瘤医院和约3万名肿瘤科医生。
接下来，和黄医药将进一步提升和推动其自主创新药的商业化进程，扩大产能，加速呋喹替尼、赛沃替尼等产品的国际化布局。
13 诺辉健康：通过筛查早期预防和治疗癌症
2022年，诺辉健康商业化能力进一步得到证实。日前，诺辉健发布公告表示，预计2022年总收入预期7.66亿，同比增长260%。
与此同时，公司的盈利能力也在提升。诺辉健康预计，年度毛利率预期介于81.6%至87.4%，较2021年的72.7%大幅提升。
对于诺辉健康来说，未来依然会在早筛领域前行。
诺辉健康表示，在泛癌筛查方面，公司在国内启动了PANDA(中国泛癌早期检测)临床项目，针对22种以上癌症类型。PANDA项目由4个临床阶段组成，与北京大学医学部合作，在6年内招募5万名参与者。
同时，在2023到2025年的3年内，诺辉健康计划将开展多项研发价值创造活动。
14 亚盛医药：从Biotech迈向Biopharma
在“全球创新”战略下，亚盛医药取得了多项突破性进展，进一步从Biotech迈向Biopharma。
就成熟产品而言，亚盛医药的奥雷巴替尼已获批上市，用于治疗伴T315I突变慢性髓细胞白血病（CML）。目前，奥雷巴替尼用于治疗一代和二代酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期（CML-CP）患者的上市申请，已获CDE受理并被纳入优先审评
就未来而言，亚盛医药已经有9款处于临床开发阶段小分子新药，包括Bcl-2抑制剂、靶向PROTAC药物等。这些药物正在中国、美国、澳大利亚、欧洲及加拿大开展50多项1/2期临床试验。
其中，细胞凋亡管线重磅产品APG-2575，已经在全球范围内开展19项临床研究，其中治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的关键注册2期临床试验，已完成首例患者给药。
EED抑制剂APG-5918也在2022年进入了临床阶段。此外，亚盛医药还介绍了，包括MDM2-p53抑制剂APG-115、IAP拮抗剂APG-1387、Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252在内，多个品种的相关临床进展。
15 德琪医药：聚焦突破性疗法，布局差异化管线
德琪医药对在未来3-5年内成为一个多产品的公司信心十足。
目前，围绕血液及实体肿瘤，公司已打造了一条内部各资产协同互补，具备爆发潜力的特色产品管线，包括CD24单抗、ERK1/2抑制剂、PD-1/4-1BB双抗、ATR抑制剂、CD73小分子抑制剂、Claudin 18.2抗体偶联药物单抗等多款产品。
其中，Claudin 18.2 ADC药物ATG022规划于澳大利亚、中国和美国三地开展ATG-022的全球多中心I期临床研究。目前，已获得澳大利亚的试验批准，并已于2022年12月在中国市场递交INDPD-L1/4-1BB双抗ATG-101已在澳大利亚、美国和中国获批I期临床试验申请，用于治疗晚期或转移性实体瘤和非霍奇金淋巴瘤（NHL）。
2023年上半年，德琪医药预计将提交CD24单抗ATG-031的临床申请。
16 天境生物：开创下一代免疫肿瘤学
天境生物目前有14项临床试验在中国进行，8项试验在美国进行，在全球范围内涉及1000多名患者。其中，靶向CD47的TJ1O1一线治疗骨髓增生异常综合征的三期临床试验启动，治疗实体瘤的试验处于二期临床阶段。
2023年，依坦生长激素预计完成三期临床。靶向CD73的TJD5，预计将在2023年开启关键性临床试验。
同时，在2023年至2025年之间，天境生物预计将会与更多的药企达成合作，天境生物还将会有2款产品申请上市，5-6款药物申报临床。
17 科越医药：做中国优势的补体药
科越医药是一致力于研发补体靶向疗法治疗免疫介导疾病。公司凭借自己的LOGIC药物发现平台，致力于推进全球首创疗法 （FIC）及同类最佳疗法 （BIC）。
科越医药拳头产品为针对 Factor H 和 C5的双靶点候选药物KP104，这也是全球首创的双功能补体抑制药物，能够同时阻断补体经典途径和旁路途径。
2022年8月，科越医药在第18届欧洲补体与人类疾病会议（EMCHD）上公布的KP104的临床前数据表明， KP104能够有效地阻断补体替代和终端双重途径，具有理想的药代动力学和药效学的特征。
2022年12月，KP104用于治疗肾脏疾病包括IgA肾病和C3肾小球病的II期临床试验申请，已获国家药监局与澳大利亚药品管理局批准。预计在2023年KP104的关键概念验证数据。
18 信念医药：专注AAV基因治疗
信念医药成立于2018年，是国内致力于通过安腺相关病毒（AAV）基因治疗的公司。信念医药致力于利用AAV技术，为基因缺陷遗传病、神经退行性疾病、年龄相关退行性疾病以及一些重大恶性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。
信念医药开发的AAV基因治疗药物BBM-H901注射液已在国内获批临床，并被纳入突破性治疗品种，拟用于预防血友病B的成年男性患者出血。此外，2023年信念医药计划将开启IPO。
19 英矽智能：多样化产品管线
英矽智能成立于2014年，这是一家由端到端人工智能（AI）驱动的临床阶段药物研发公司，聚焦癌症、纤维化疾病、免疫疾病、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等领域。
英矽智能拥有30余条自研管线，包括3CL蛋白酶抑制剂，分别靶向MAT2A和USP1的“合成致死”抗肿瘤疗法等。其中，进度最快的抗纤维化项目已在新西兰和中国同步进入1期临床试验阶段。此外， 英矽智能已与赛诺菲、复星医药等9家全球性药企达成相关合作。
本次JPM大会上，英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士受邀出席，并分享第6代智能机器人实验室及公司领先IPF项目进展。
20 来凯医药：为全球癌症及肝纤维化患者带来突破性疗法
来凯医药成立于2016年，致力于为全球癌症及肝纤维化患者带来突破性的疗法，该公司正在对管线中14款创新候选产品进行开发。
目前，来凯医药拥有两款潜在核心产品。一款高选择性的ATP竞争性AKT抑制剂LAE002，它正在开发用于治疗卵巢癌、前列腺癌、乳腺癌及对抗PD-1/PD-L1疗法耐药的实体瘤。另一款是下一代雄激素合成抑制剂款为LAE001，可同时抑制CYP17A1及CYP11B2，正在开发用于治疗前列腺癌。
21 璧辰医药：聚焦于可突破血脑屏障的小分子药物研发
璧辰医药成立于2015年，聚焦于可突破血脑屏障的小分子药物研发，公司创始人兼首席执行官为陈晨博士，联合创始人、首席运营官为黄青先生。
壁辰医药通过其研发的透脑激酶药物发现平台，已经建立了丰富的入脑药物研发管线，拟开发适应症集中于脑转移发生率较高的癌症，包括黑色素瘤、肺癌、结直肠癌等。
公司的BRAF激酶活性抑制剂ABM-1310，分别于2019年11月和2021年11月获得美国FDA和中国NMPA临床试验许可，临床I期试验正在顺利进行中；2022年10月12日，璧辰医药可入脑的MEK1/2抑制剂ABM-168在美国获批临床，将针对晚期实体瘤，特别是并发脑转移或原发性脑瘤患者进行招募。
公司另外几个早期项目，以SRC/STAT3和Wnt/ b-catenin信号通路为靶点，抑制癌症转移信号通路为策略，均在积极推进中。
